Bukvoed.info


Ежедневные новости от Информационного агентства СМИ25, ООО Буквоед не является учредителем СМИ

Предложена новая методика лечения мышечной дистрофии с помощью стволовых клеток

Предложена новая методика лечения мышечной дистрофии с помощью стволовых клеток


Мышечная дистрофия - это группа генетических заболеваний, при которых мышцы постепенно слабеют и деградируют, наиболее распространенной является мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Лекарств для лечения МДД не существует, а имеющиеся препараты в основном задерживают прогрессирование заболевания, чтобы продлить качество жизни пациента.

В новом исследовании, опубликованном в журнале Biomedicines, Томоя Учимура и Хидетоши Сакураи предложили использовать iPS-клетки, воздействующие на кальциевые каналы, которые могут продлить сократительную функцию мышц. Результаты показывают, что эти каналы являются новой лекарственной мишенью для лечения МДД.

МДД не только самая распространенная мышечная дистрофия, но и самая хорошо изученная. Она характеризуется мутациями в белке дистрофине, дисфункция или потеря которого приводит к повреждению мышц при их сокращении и расслаблении. В итоге пациенты становятся слабыми и в конечном итоге не могут дышать без искусственного дыхания. Хотя генная терапия, исправляющая мутацию, является святым Граалем в терапевтических исследованиях МДД, считается, что лекарственные методы лечения легче достижимы.

Кальций полезен для поддержания прочности костей. Он также необходим для мышц. Мышечные сокращения зависят от резкого высвобождения ионов кальция в мышечных клетках. Однако переизбыток этих ионов может быть вреден, что обычно ассоциируется с МДД, объясняет Сакураи.

"Широко распространено мнение, что перегрузка кальцием регулирует патогенез МДД. Но мы не знаем, имеет ли модуляция кальциевой перегрузки терапевтический эффект", - сказал он. Одной из причин, добавил он, было отсутствие экспериментальных лекарственных соединений, что является одной из причин, по которой Сакураи и Учимура работали с компанией Takeda: чтобы получить доступ к ее большой библиотеке лекарств.

После подтверждения того, что мышечные клетки, полученные из iPS-клеток пациента с МДД, демонстрируют перегрузку кальцием, двое ученых провели поиск лекарств, ингибирующих кальциевые каналы.

"В мышечных клетках существует множество кальциевых каналов, но легче всего воздействовать на кальциевые каналы, работающие от накопителей, поскольку они находятся на внеклеточной мембране", - говорит Учимура.

Они обнаружили, что несколько ингибиторов накопительных кальциевых каналов блокируют перегрузку кальцием и продлевают сократительную функцию мышечных клеток по крайней мере на две недели. В отличие от этого, мышечные клетки, не обработанные лекарственными препаратами, демонстрировали недостаточную сократительную функцию в течение нескольких дней.

Ингибиторы специфически блокировали один тип кальциевых каналов, управляемых запасами.

"Комплекс STIM1-Orai1 является основным кальциевым каналом, управляемым запасами", - сказал Учимура. "Наши результаты показали, что он является основным регулятором кальциевой перегрузки при МДД и потенциальной мишенью для лекарств"


Источник/автор фото: pixabay.com
Источник: medicalxpress
Оцените
0
Не согласен со статьей?
Напиши свое мнение для других читателей!
  • Смайлы и люди
    Животные и природа
    Еда и напитки
    Активность
    Путешествия и места
    Предметы
    Символы
    Флаги